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patisiran是RNAi疗法开发的领军企业Alnylam制药研发，经美国FDA批准用于成人遗传性转甲状腺素蛋白（hATTR）淀粉样变性引起的周围神经病变（多发性神经病，polyneuropathy）。

【Onpattro(patisiran)作用机理】

Patisiran是一种双链siRNA，通过RNA干扰引起突变型和野生型TTR mRNA的降解，从而导致血清TTR蛋白和组织中TTR蛋白沉积的减少。

【Onpattro(patisiran)副作用】
最常见的副作用是鼻塞，打喷嚏以及喉咙痛。可能会导致严重的副作用，包括:荨麻疹，呼吸困难，面部、嘴唇、舌头或喉咙肿胀，严重头晕，头晕，恶心，头晕,头疼，心跳加快，胃痛，还有胸痛或压力。

【Onpattro(patisiran)适应症】
适用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性多发性神经病,Onpattro可单独使用或与其他药物一起使用。

尚不清楚Onpattro对儿童是否安全有效。

【Onpattro(patisiran)推荐剂量和用法】
1、对于体重小于100kg的患者，建议剂量为静脉输注每3周0.3 mg / kg。 对于体重100 kg或以上的患者，推荐剂量为30 mg
2、给药前使用皮质类固醇，对乙酰氨基酚和抗组胺药
3、给药前过滤和稀释
4、注入约80分钟

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